日本庆应义塾大学和国立医院机构大阪医疗中心的研究小组日前说，他们利用无脑回畸形患者的细胞培育出诱导多功能干细胞(iPS细胞)，并成功再现这种畸形是如何形成的。无脑回畸形又称光滑脑，是一种先天性小儿疑难症，患儿会有严重的神经功能发育障碍和一定程度的癫痫，目前尚无药物可根治。

胎儿在发育过程中，神经细胞会从脑的内部移动到脑的表面并大量聚集，从而形成有褶皱的大脑皮质。而无脑回畸形患者由于与脑神经细胞形成有关的基因发生突变，他们的大脑皮质表面平坦，几乎没有脑裂和脑回。

庆应义塾大学教授冈野荣之等人率领的研究小组，利用无脑回畸形婴儿的脐带培育出iPS细胞，并将iPS细胞培育成即将发育为神经细胞的神经祖细胞，再现 了大脑皮质形成的部分过程。研究人员同时用来自健康人的iPS细胞进行同样的培养，并对两者的脑神经发育过程进行了比较。

他们发现，从正常的神经祖细胞团块中会有一些细胞呈放射状延伸出来，形成类似脚手架的结构，神经细胞会沿着脚手架移动。而来自患者的神经祖细胞中，充当脚手架的细胞数量很少，延伸方式非常混乱，同时神经细胞的数量也极少。

研究人员向用患者iPS细胞培育而得的神经祖细胞添加特定的物质后，神经细胞的形成得到了改善。他们认为这有可能促进治疗无脑回畸形的药物研发。

来源：干细胞科学网