美国首次批准神经干细胞移植入人脑

来源:北京青年报
        美国食品和药物管理局(FDA)20日批准一项人体神经干细胞移植临床实验.这是美国境内第一次批准将神经干细胞移植入人体大脑。实验一旦获得成功,将为美国成千上万中枢神经紊乱患者带来福音。

  获准将未成熟细胞移植入大脑

  美国食品和药物管理局20日宣布, 斯坦福大学医学中心可以为6名患有贝敦氏症(基因紊乱症)的儿童进行干细胞移植临床实验。这项临床试验还需再经斯坦福大学内部审查理事会的批准,这一程序可能花数周时间。

  美国医学专家介绍说,手术中所移植的干细胞并非人体胚胎干细胞,而是一种处于未成熟状态的神经细胞,这种细胞将在移植入大脑后逐渐发育为成熟脑细胞,希望能有效抑制失明、瘫痪等贝敦氏症症状。此前,帕金森氏症及中风患者接受成熟脑细胞移植的手术已有先例。但是,将未成熟细胞移植入大脑在美国则是第一次。

  贝敦氏症是一种致命的基因紊乱,患者多数为儿童。由于基因缺陷造成。贝敦氏症患者大脑不能正常制造出一种清除脑细胞垃圾的生物酶,这些细胞垃圾在人体大脑中越积越多,会杀死正常脑细胞。患者往往会出现失明、不能说话,患病晚期会发生全身瘫痪并最终死亡。

  根据手术实验原理,医生将一种正常、未成熟神经细胞移植入患病儿童的大脑,这一细胞在大脑中慢慢发育, 并最终使大脑制造生物酶, 从而挽救患者生命。

  手术方法独特引起争议

  此前,这类移植手术只在动物身上做过实验。有专家担心,一旦手术开展到人体领域,这将在伦理方面给整个社会带来负面影响。

  “我确信,目前还没有任何人的(生物)特性会受到威胁,”美国宾夕法尼亚大学生物伦理学教授阿瑟·卡普兰担心说,“但我们正开始往这一方向发展。”

  卡普兰说,用于移植的大脑细胞中,有一些细胞来源于流产胎儿,这更加深了人们的担忧。一直从事贝敦氏症治疗方法研究的“干细胞技术公司”也证实了这一说法。此外,手术安全性一直是各方关注的焦点。

  “干细胞技术公司”早在去年12月就向FDA申请这类移植手术的临床试验,但FDA以“缺乏详细信息”将这一申请搁置至今。FDA还要求该公司提供神经干细胞培育过程具体信息及对6名患病儿童实施手术的方案。“干细胞技术公司”首席执行官马丁·麦格林表示,这一担忧可以理解。

  “这种(移植)方法独特,具有先锋作用,没有人此前做过我们正在尝试的东西,”麦格林说,“一旦你把那些干细胞移植入大脑,你就不可能再取回来。”

  给大脑神经系统疾病患者带来希望

  一旦实验成功,将给包括贝敦氏症在内的诸多大脑神经系统疾病患者带来新的希望。

  麦格林说,之所以将贝敦氏症治疗手术作为神经疾病治疗的突破口,就是因为这一实验已在动物实验中获得成功。此外,目前还找不到治愈贝敦氏症的任何方法,这也使得FDA在综合考虑后同意了这一方案。

  联邦检察官马克斯·克纳5岁的孩子丹尼尔也患上贝敦氏症。 神经干细胞移植手术获准给他带来了新希望。“看着(患病)孩子就这样死去很可怕,目前还没有可行的方法来阻止它(贝敦氏症),”克纳说,“我想这(神经细胞移植)将是一个重大突破,它能挽救丹尼尔的生命。”