人体多能干细胞最为深远的潜在用途是生产细胞和组织，它们可用于所谓的“细胞疗法”。许多疾病及功能失调往往是由于细胞功能障碍或组织破坏所致。
干细胞又叫做起源细胞、万用细胞，是一类具有自我更新和分化潜能的细胞。可以这样说，动物体就是通过干细胞的分裂来实现细胞的更新，从而保证动物体持续生长发育的。
　　干细胞根据其分化潜能的大小，可以分为两类：全能干细胞和组织干细胞。前者可以分化、发育成完整的动物个体，后者则是一种或多种组织器官的起源细胞。人的胚胎干细胞可以发育成完整的人，所以属于全能干细胞。克隆人或动物就是从胚胎干细胞着手。
　　早在19世纪，发育生物学家就知道，卵细胞受精后很快就开始分裂，先是1个受精卵分裂成2个细胞，然后继续分裂，直至分裂成有16至32个细胞的细胞团，叫做桑椹胚。这时如果将组成桑椹胚的细胞一一分开，并分别植入到母体的子宫内，则每个细胞都可以发育成一个完整的胚胎。这种细胞就是胚胎干细胞，属于全能干细胞。骨髓、脐带、胎盘和脂肪中则可以获取组织干细胞。每个人的体内都有一些终生与自己相伴的干细胞。但是，人的年龄越大，干细胞就越少。为了弥补干细胞的不足，一些科学家建议从胚胎或胎儿以及其他动物身上获取干细胞。进行培养和研究。
　　有诸多理由可说明多能干细胞对科学和人类健康的进展的重要性。最基本的多能干细胞可以帮助我们理解人类发育过程中的复杂事件。该项工作的首要目标是，确定参与导致细胞特化的决定因素。虽然我们已知基因的启动和关闭是该进程的核心，但我们对这些“决定”基因以及使之启动或关闭的因素知之甚少。人类最严重的医学难题，如癌症和先天缺陷就是因异常的细胞特化和细胞分化所导致。如果能更好地了解正常细胞的分化发育过程，从而能更深刻地理解其中的基本错误，了解这些致死疾病的成因。
　　人体多能干细胞研究也能大大地改变研制药品和进行安全性实验的方法。例如，新的药物治疗方法可以先用人类细胞系进行实验，如目前的癌细胞系就是为了这种实验而建立的。多能干细胞则使更多类型的细胞实验成为可能。这不会取代在整个动物和人体身上进行实验，但这会使药品研制的过程更为有效。只有当细胞系实验表明药品是安全的，并有好的效果时，才有资格在实验室进行动物和人体的进一步实验。
　　也许人体多能干细胞最为深远的潜在用途是生产细胞和组织，它们可用于所谓的“细胞疗法”。许多疾病及功能失调往往是由于细胞功能障碍或组织破坏所致。如今，一些捐赠的器官和组织常常用以取代生病的或遭破坏的组织。遗憾的是，受这些疾病折磨的病人数量远远超过了可供移植的器官数量。多能干细胞经刺激后可发展为特化的细胞，使替代细胞和组织来源的更新成为可能，从而可用于治疗无数的疾病、身体不适状况和残疾，包括帕金森氏病、Alzheimer’s病(痴呆症)、脊髓损伤、中风、烧伤、心脏病、糖尿病、骨关节炎和类风湿性关节炎。几乎没有一个医学领域是这项发明没有涉及到的，举其中两例说明如下：
　　1、健康心肌细胞的移植可为慢性心脏病病人提供新的希望，这些病人的心脏已无法正常跳动。这种希望在于，从人体多能干细胞中发育出心肌细胞，并移植到逐渐衰退的心脏肌肉，以便增加衰退的心脏功能。在小鼠和其它动物身上进行的初期工作已表明，植入心脏的健康心肌细胞成功地进驻心脏，并与宿主细胞一起工作。这些实验表明这种类型的移植是切实可行的。
　　2、在许多患有I型糖尿病的人身上，特异的胰腺细胞，即胰岛细胞的生成胰岛素的功能遭到破坏。已有证据表明，移植完整的胰腺或分离的胰岛细胞可减少胰岛素的注射量。人体多能干细胞中分化胰岛细胞系可用于糖尿病研究，最终可用于移植。
　　目前科学家已能在体外鉴别、分离纯化、扩增和培养人体胚胎干细胞、原始胚胎干细胞以及多种组织干细胞，并以干细胞为种子培育成功一些组织器官。干细胞及其衍生组织器官的临床广泛应用必将导致一次医学革命，产生一种全新的治疗技术，即再造正常的甚至年轻的组织器官。这种再造组织器官的新医疗技术将使任何人能用上自己或他人的干细胞和干细胞衍生的新组织器官，来替代病变或衰老的组织器官。假如在年老时能使用上自己或他人婴幼儿或青年时期采集保存的干细胞及其衍生组织，那么人类长期追求的长生不老的幻想就有可能成为现实。
　　干细胞的广阔应用前景促使干细胞技术相关产业应运而生，成为生物技术领域最热点产业之一。以研制和生产供临床治疗和科研所需干细胞产品为目的的公司纷纷成立。综合造血干细胞移植治疗疾病的经验，健康干细胞的来源缺乏是一大难题，应用上也存在一些障碍，例如如何彻底去除患者病变组织细胞，净化移植用干细胞，以消除疾病的复发;如何提高白细胞抗原配型的精确度以降低排斥反应，提高干细胞植活率;如何较大规模地分离纯化和扩增干细胞，特别是早期干细胞，使患者能在移植时得到足够的干细胞等等。另外，胚胎干细胞和一些组织干细胞的广泛应用在技术上还存在不少其它困难。但在各国的科技精英的共同努力下，相信不久的将来这些问题一定会解决。
　　目前的困难
　　虽然这项研究有着极为诱人的前景，要使其成为现实，尚有许多工作和技术挑战等着我们去解决。只有当这些问题解决之后，才能将这些发明用于临床实践。尽管技术挑战意义重大，却也不是难以超越的。需要解决很多技术难题包括：
　　1)胚胎干细胞极易分化为其他细胞，如何维持体外扩增时不分化?虽然在防止体外培养时干细胞分化方面已取得了很大成绩，如在培养基中加入白血病抑制因子等可抑制干细胞分化，但仍需进一步研究干细胞的培养条件。
　　2)如何定向诱导干细胞分化?细胞分化是多种细胞因子相互作用引起细胞一系列复杂的生理生化反应的过程，因而要诱导产生某种特异类型的组织，需要了解各种因子在何时何地开始作用，以及何时何地停止作用。令人高兴的是，科学家相信只要将胚胎干细胞诱导分化为所需组织细胞的前体(祖细胞)，将祖细胞移植到适当的环境中就能够产生所需的组织，因为机体能够分泌所有指导细胞正确分化的因子。并且不必在体外形成结构精确的多细胞组织后再移植，只需要将已诱导的分散的胚胎细胞或细胞悬液注射到发病部位就可发挥作用，这些移植的细胞与周围细胞及胞外基质相互作用便可有机
　　地整合至受体组织中。
　　3)由胚胎干细胞在体外发育成一完整的器官尤其是像心、肝、肾、肺等大型精细复杂的器官这一目标还需要技术上的突破。因为器官的形成是一个非常复杂的三维过程。很多器官是两个不同胚层的组织相互作用而形成的。例如，肺中的肌组织、血管和结缔组织来源于中胚层，而上皮组织源自内胚层。每个细胞要获得营养和排泄代谢废物，分化的组织中需要产生血管，组织血管化目前还处于起步研究阶段。退一步讲，即便是一发育完整的来自自然机体的器官，要离体培养并维持其正常的生理功能目前还无法做到，器官的体外保存和维持仍是器官移植中的难题。一种可能的方法是将干细胞注射到重度免疫缺陷动物的脏器中，让移植的人干细胞逐步替代动物细胞，使其脏器人源化，成为可供移植的器官。
　　4)如何克服移植排斥反应?前面提到的改变基因创建“万能供者细胞”的方法是否可行还不清楚。核移植后的卵细胞能否激活沉默基因，启动DNA的合成，会不会改变染色体的结构等等问题，还有待进一步研究。而且，胚胎干细胞有形成畸胎瘤的倾向，必须对胚胎干细胞及其衍生细胞的移植的安全性做一全面、客观、深入的评价。