以干细胞体外分化作为正常人类发育的模型，可用于检测药物对发育的影响，或通过干细胞分化获取多种类型的正常体细胞，可用于检测药物对不同细胞的毒理作用。

由于对人类在子宫内的各个发育阶段的观察和实验难以进行，有关人类早期发育的研究一直难以开展。以往只能通过对果蝇、斑马鱼和小鼠等模式生物的研究来获取人类发育的相关信息，而物种间的差异使研究结果尚不足以完全反映人类发育的情况。干细胞具有多向分化潜能，以干细胞作为模型，可在体外再现从内细胞团分化至各个组织器官发育的过程，为研究人类早期发育的机制提供了平台。例如可以通过研究干细胞不同分化阶段的基因表达情况，了解有哪些基因参与了特定的发育过程;也可以在分化的过程中控制某关键基因在特定时期表达或沉默，从而研究该基因在不同发育时期中的作用。这将有助于阐明某些早期胚胎发育缺陷的相关机制，帮助我们找到预防与治疗的方法;有助于我们利用发现的关键基因和因子定向诱导干细胞向特定的功能细胞分化等。
　　干细胞也是进行基因操作很好的工具。近十年来，有关将外源基因导入细胞的技术有很大的发展，但是外源基因能成功整合入细胞基因组并长期稳定表达的效率并不高，而干细胞具有很强的自我扩增能力，能够耐受基因导入后长时间的筛选过程，一旦与外源基因整合，单个稳定表达的细胞就能无限扩增成为稳定的转基因细胞系用于研究，从而避免了体细胞增殖能力有限，需要反复导入的问题。因此，可以利用干细胞作为基因治疗的载体进行移植。由于对基因的改造和修饰可以在体外培养的细胞中完成，减少了基因直接用于人体治疗的未知不良影响。
　　干细胞还可以作为很好的药物筛选平台。目前药物的筛选大多采用整体动物模型或细胞株作为进行药理、毒理的检测系统。动物模型具有物种间的差异，不能完全代表人体反应，而大多数人细胞株多为永生化的肿瘤细胞系，难以反映正常人类细胞的反应性。以干细胞体外分化作为正常人类发育的模型，可用于检测药物对发育的影响，或通过干细胞分化获取多种类型的正常体细胞，可用于检测药物对不同细胞的毒理作用。干细胞及其相关技术的发展有可能为现有的药物筛选体系带来革命性的进步。