造血干细胞移植已经成为世界公认的治疗血液系统疾病、先天性遗传疾病以及多发性和转移性恶性肿瘤疾病最有效的方法。
目前，在各种干细胞的研究和应用中，造血干细胞移植最为引人注目。
造血干细胞由胚胎干细胞发育而来，它是所有血细胞的最原始的起源细胞。它具有3个重要特征：一是高度自我更新或自我复制的能力;二是进一步分化为各系祖细胞的能力;三是绝大多数可长期维持在非增殖状态，这些特征随着干细胞的分化逐渐减弱和消逝。
　　造血干细胞移植泛指将各种来源的正常造血干细胞在患者接受超剂量化、放疗后，通过静脉输注移植入受者体内，以替代原有的病理性造血干细胞，从而使正常的造血与免疫功能得以重建。目前，作为临床移植的造血干细胞主要从3个渠道获取，即骨髓、外周血和脐带血中。20世纪七十年代中期，美国学者托马斯采用骨髓移植治疗白血病获得成功，使白血病治疗取得突破性的进展。从此，白血病不再是一种令人谈而生畏的绝症。目前，造血干细胞移植已经成为世界公认的治疗血液系统疾病、先天性遗传疾病以及多发性和转移性恶性肿瘤疾病最有效的方法。
　　人体造血干细胞的80%以上储存在骨髓中，所以人们把早期的造血干细胞移植叫做骨髓移植。虽然骨髓不是人体的精髓，也不是中枢神经的脊髓，抽取一定量的骨髓对人体不会有任何损害，但由于采集骨髓要在全麻或硬膜外麻醉下进行，抽取髓液时捐献者会有痛感，所以给捐献者造成一定的心理压力，这是导致许多人对捐献骨髓产生恐惧感的重要原因之一。
　　五十年代末，科学家发现外周血中含有可以重建髓系造血的干细胞。随着科学的进步和医学的发展，到八十年代末，外周血干细胞移植技术逐渐推广开来，在提高治疗有效率和缩短疗程方面优于常规治疗，且效果令人满意。随着临床医学的进步，造血干细胞移植的技术越来越成熟，外周血造血干细胞移植逐渐替代原来的骨髓移植，成为治疗急慢性白血病、重症再生障碍性贫血、重症免疫性缺陷症以及多种恶性肿瘤放疗或化疗后引起的造血与免疫系统功能障碍和晚期实体瘤等疾病的一种重要手段。解放军304医院曾采用异基因外周血造血干细胞移植成功治疗一例晚期肾转移癌患者的消息。接受治疗的是一位39岁的男性军官，去年4月患肾癌做右肾切除术，今年初，双肺多处转移，最大病灶达6×7cm，常规治疗无效，专家会诊认为最多有2个月的生存时间。304医院将患者妹妹的造血干细胞植入患者体内，3个月后，患者左肺转移病灶完全消失，右肺转移病灶大部消失或明显缩小。
　　同骨髓移植相比，外周血造血干细胞移植具有多方面的优点：一是采集方便，供者不需要麻醉，无多部位骨髓穿刺抽髓的痛苦和不便，患者易于接受;二是移植后受者造血和免疫功能恢复快，感染、出血等并发症低且轻，减少了抗生素和成分血的应用，降低了移植相关病死率，缩短了住院时间，节约了医疗费用;三是由于可以从外周血中采集造血干细胞，对那些肿瘤对骨髓已有浸润，或接受放疗照射后不能采集骨髓的供体也可施行;四是与骨髓相比，外周血中肿瘤细胞混入较少，移植后复发率低于骨髓移植。