用人类干细胞衍生的神经元治疗癫痫

    最近,美国McLean医院和哈佛干细胞研究所的科学家们有新的证据表明,干细胞移植可能是一个有价值的策略,帮助那些抗癫痫药物不起作用的癫痫患者。

相关研究结果发表在2014116日的《Cell Stem Cell》杂志,McLean医院神经生物学副教授Sangmi Chung博士,将抑制癫痫发作的、人类胚胎干细胞衍生的神经元,移植到患有最常见癫痫的小鼠大脑中。在接受移植神经元的小鼠中,有一半的小鼠不再有癫痫发作,而另一半小鼠的癫痫发作频率显著下降。

Chung也是哈佛干细胞研究所附属教职工、哈佛医学院助理教授,她指出:“我们观察到,移植之后,人类神经元整合到癫痫患者大脑中。移植的神经元开始接收来自宿主神经元的兴奋性输入,转而产生抑制响应,逆转引起癫痫的极度活跃。”

在人类干细胞衍生的神经元移植后,小鼠表现出恢复,而细胞仍然成长为它们完全成熟的形式,这项研究类似于2013年加州大学旧金山分校发表的一项研究,当时科学家将胎儿小鼠的脑细胞移植到癫痫小鼠中。

虽然这些研究结果鼓舞人心,但是Chung指出,还需要一个过程来纯化神经元,所以只有那些已知抑制癫痫发作的神经元(称为中间神经元)才能被移植,在考虑用于人类治疗之前,需要完成进一步的灵长类动物研究。

她说:“因为胚胎干细胞能够分化成多种不同的细胞类型,甚至当我们将它们转化为神经元时,总是还会有其他类型的细胞。对于临床用途,我们需要确保细胞是安全的,无任何污染物。目前,我们正在研究不同的方法,专门提取中间神经元。”

全球有超过6500万人受癫痫发作的影响,癫痫可导致抽搐、意识丧失和其他神经系统症状。这种疾病的确切原因尚不清楚,但是据推测,中间神经元的数量减少可能是其中一个因素。

大多数癫痫患者可以通过抗癫痫药物得以治疗,这些药物包含抑制电症状的分子,类似于中间神经元的正常功能。但是大约有三分之一的人,对这些药物没有反应。患者可能选择让他们大脑的一部分切断,以控制症状。

Chung说:“这似乎是需要一种新疗法的领域。在开始这个项目之前,我是一名干细胞生物学家,主要对神经干细胞的发育感兴趣,但是当我开始了解癫痫时,我更有动力继续这项研究。”