肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种累及锥体束上、下运动神经元（脊髓、大脑、脑干）的进行性变性疾病，发病后2-5年内死亡，主要死因为呼吸衰竭，目前临床无有效治疗方法。间充质干细胞（MSC）具有多向分化潜能，不仅可以分化为骨、软骨等间叶组织，而且可横向分化为星形胶质细胞等神经系统细胞。多种中枢神经系统疾病的动物模型表明MSC可迁移至受损部位，存活、增殖并发挥正性效应。这些都为MSC用于ALS的治疗提供了强有力的依据。此研究的主要目的是评价鞘内注射MSC治疗ALS的可行性和安全性。研究对象是9名确诊ALS患者，观察期为3年，观察指标包括ALS功能评分、心肺功能监测、肌电图、体感诱发电位、影像学检查等。以MSC治疗前6个月的临床数据作为对照。研究结果显示有4名患者经MSC治疗后用力肺活量和ALS功能评分的线性衰减趋势明显变缓。研究结论为MSC治疗ALS安全、耐受性好、无明显急性或长期毒性，且疗效颇具前景。